为罕见病患者带来新希望 中信湘雅这项研究又上榜

中信湘雅医院在国际权威期刊《Human Genetics》上发表重要成果。杜氏肌营养不良症（DMD）和贝氏肌营养不良症（BMD）都是由于DMD基因变异导致的X连锁隐性遗传病，在男性中的发病率较高，患者通常在幼年出现肌肉无力、行走困难，甚至早逝。如何阻断这种疾病的遗传，让更多家庭拥有健康的孩子？中信湘

时间：2025-04-04 19:11:00